Predictive factors for response to a standard dose of intravenous immunoglobulin therapy in children with immune thrombocytopenia

Abstract

Objective: Acute immune thrombocytopenic purpura (ITP) is a common acquired bleeding disorder. Intravenous immunoglobulin (IVIG) therapy is commonly given as initial treatment to pediatric patients with ITP. Factors that can predict the response to IVIG have not been fully determined. We retrospectively evaluated whether the clinical and laboratory findings of pediatric patients with ITP at the time of diagnosis could predict the response to IVIG and progression to chronic ITP. Methods: A total of 45 patients with newly diagnosed ITP who were initially treated with IVIG were evaluated between January 2016 and December 2019. Short-term response was estimated by platelet counts 2 weeks after IVIG, and long- term response was assessed by thrombocytopenia-free survival (TFS). TFS was defined as the probability of survival without treatment failure after initial IVIG, such as relapse, requiring additional therapeutic interventions, or progression to chronic ITP. Results: In univariate analysis, age ≥25 months (p=0.002), platelet count ≤6.9x109 /L (p=0.034), and hemoglobin (Hb) level >12.4 g/dl (p=0.001) were considered to be unfavourable factors for short-term response. Univariate analysis of unfavourable factors for longterm response showed that age ≥25 months (p=0.002), platelet count ≤6.9x109 /L (p=0.034), and Hb level >12.4 g/dl (p=0.001) were significant factors. Conclusion: These results suggest that in newly diagnosed ITP patients older than 25 months and/or with platelet count < 6.9x109 /L, other therapeutic options such as corticosteroids alone or in combination with IVIG may be considered as initial therapy. / Amaç: Akut immün trombositopenik purpura (İTP) sık görülen edinsel bir kanama bozukluğudur. İTP’li çocuk hastalarda intravenöz immüng- lobulin (İVİG) başlangıç tedavisi olarak sıklıkla kullanılır. İVİG’ye yanıtı öngörebilecek faktörler kesin olarak belirlenememiştir. Burada İTP’li çocuk hastaların tanıdaki klinik ve laboratuvar bulgularının İVİG tedavisine olan yanıtları ile kronik İTP gelişmesi arasındaki ilişki incelenmiştir. Gereç ve Yöntem: Haziran 2016–Aralık 2019 tarihleri arasında başlangıç tedavisi olarak İVİG uygulanan 45 akut İTP tanılı hasta değerlendi- rilmiştir. Kısa dönem İVİG cevabı; İVİG verildikten iki hafta sonra bakılan trombosit sayısı, uzun dönem yanıt ise trombositopenisiz geçen süre (TFS) olarak belirlenmiştir. TFS, başlangıç tedavisi olarak uygulanan İVİG sonrası relaps, ek tedavi gereksinimi veya kronik İTP’ye progresyon izlenmeden elde edilen sağkalım olarak tanımlanmıştır. Bulgular: Tek değişkenli analizlerde; hasta yaşının ≥25 ay, (p=0.002) trombosit sayısının ≤6.9x109/L olması (p=0.034) ile hemoglobin (Hb) değerinin >12.4 g/dL olmasının (p=0.001) kısa dönem cevap için olumsuz faktörler olduğu belirlendi. Uzun dönem yanıtta ise yapılan tek değişkenli analizlerde hasta yaşının ≥25 ay, (p=0.002) trombosit sayısının ≤6.9x109/L olması (p=0.034) ile hemoglobin (Hb) değerinin >12.4 g/dL olmasının (p=0.001) İVİG’ye yanıtta olumsuz faktörler olduğu belirlendi. Sonuç: Çalışmadan elde edilen veriler doğrultusunda yeni tanı almış İTP’li hastalarda yaşı ≥25 ay olanlar ile trombosit sayısı <6.9x109/L olan hastaların İVİG’ye yanıtları göz önünde bulundurulduğunda, bu hastaların başlangıç tedavilerinde kortikosteroidler gibi İVİG dışındaki tedavi seçeneklerinin tek başına ya da İVİG ile kombine edilerek kullanılması önerilmektedir.